分析：疗效独到是这些高分子量的复杂蛋白药物获得成功的关键。许多遗传性疾病，如血友病、溶酶体贮积病、肺囊性纤维化等都是难于治愈、危及生命的疾病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动(代谢过程)所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，而且易传播传染性疾病(如治疗血友病的凝血因子)。提高某些蛋白(酶)的浓度可以缓解或治愈某些疾病，如治疗心梗的tPA或tPA突变体、治疗脓毒症的蛋白C或治疗高尿酸症的拉布立酶(Rasburicase)。这些高分子复杂蛋白药物发挥了不可替代的治疗作用，因而在市场上表现不俗，几乎不存在同类竞争。然而，令人遗憾的是，这些产品绝大多数是哺乳动物细胞表达的产品，我国目前还缺乏开发能力。

    趋势四：PEG化使老产品前景更光明

    从1992年到现在的13年间，FDA批准了几个聚乙二醇(PEG)化的细胞因子产品和PEG化蛋白药物，如上世纪90年代批准的PEG-L-天冬酰胺酶和PEG化腺苷脱氨酶。而基因重组的干扰素-α和粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，其PEG化的产品由于有更好的疗效，都比原产品表现更好。由于PEG化干扰素-α的血浆浓度波动小，其抗病毒能力远好于未PEG化的干扰素，如治疗丙肝的有效率从24%~28%提高至50%~68%。因此，两种PEG化的干扰素-αPEGASYS和VIRAFERONPEG的销售情况远好于原代产品，并有逐渐替代原代产品的趋势。据估计，今后5年内，仅PEG化干扰素制剂的世界销售将达15~20亿美元，而PEG化老药的市场最终可达100亿美元，其前景十分光明。

    分析：据不完全统计，大约有40%的新药难溶于水，口服给药经常存在生物利用度低、个体间差异大等问题。为了解决这些难题，药剂工作者尝试用各种方法来提高新药的溶解度、溶解速率和生物利用度。对原产品的化学修饰尤其是PEG化以改善产品的性能是近年来生物技术药物发展的新趋势。

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